Cesta nového lieku ku pacientovi je dlhá a ťažká | Medicínske právo
              

Články


Cesta nového lieku ku pacientovi je dlhá a ťažká


 | 24.9.2012 | komentárov: 0

Vývoj nového lieku je časovo a finančne veľmi náročný proces. Navyše s neistým koncom, pretože nie každý liek sa dostane aj na trh a splatí tak obrovské vložené investície. Len pre predstavu – vývoj lieku do momentu, kedy sa dostane na trh trvá 14-15 rokov. A stojí miliardu eur a viac. V súčasnosti dokážu tento proces zvládnuť iba veľké nadnárodné farmaceutické koncerny, ktoré disponujú vlastnou špičkovou vedecko-výskumnou základňou. Pokiaľ sa tu čas od času vyskytne nejaká výnimka, je to len potvrdenie existujúceho pravidla.

Obrazok V histórii bolo veľa náhod

Ľudstvo od nepamäti používalo na rôzne ochorenia množstvo rôznych liečivých rastlín Vždy šlo o poznanie zo skúsenosti a často aj náhodnej, ktorá sa neskôr odovzdávala z generácie na generáciu. V dnešnej modernej dobe zisťujeme, že mnohé rastliny obsahujú liečivé prvky, ktoré sme schopní vyrábať aj synteticky. Napríklad kyselina acetylsalicylová, ktorá tvorí základ aspirínu, je bohato obsiahnutá vo vrbovej kôre a listoch.
A v histórii vývoja liekov nájdeme aj množstvo absolútnych náhod. Možno najznámejšia sa týka známeho penicilínu. V roku 1940 našiel britský bakteriológ Alexander Fleming v neumytej laboratórnej miske pleseň, ktorá sa ukázala ako takmer univerzálny ničiteľ rôznych druhov baktérií. A zrodil sa penicilín. Už v závere druhej svetovej vojny tento revolučný liek dokázateľne zachránil životy miliónom ľudí a v ďalších obdobiach ďalšiemu obrovskému počtu obyvateľov planéty.

Neisté investície

Vývoj nového lieku je nielen extrémne drahý, ale svojím spôsobom aj extrémne neistý proces. Farmaceutické firmy, ktoré vyvíjajú nové lieky investujú do vývoja a výskumu astronomické sumy, v priemere až 19 – 20 percent svojich ziskov. Iné odvetvia, ako napríklad IT, alebo strojárenstvo, či technická chémia sa tomu ani len nepribližujú. Ich investície do výskumu sa pohybujú hlboko pod úrovňou 10%. A pri farmaceutickom výskume je navyše vysoké riziko neistoty. Výskumníci často pracujú dlhé roky a nakoniec tesne pred ukončením dochádza ku sklamaniu. Existuje veľa prípadov, kedy bol vyvinutý liek, ktorého účinky boli vynikajúce, ale ktorého bezpečnostný profil (najmä vedľajšie účinky a iné), neumožnili aby sa dostal ku pacientovi. A v takom momente je všetky vynaložená námaha stratená. A všetky vynaložené peniaze tiež.
Čiže – áno, je pravda, že keď sa farmaceutickej firme podarí vyvinúť nový liek a dostať ho na trh, je to veľká sláva a všetci oslavujú, pretože všetci aj dobre zarobia. Verejnosť však už oveľa menej vie o prípadoch kedy sa nielenže neoslavuje, ale zalamuje rukami nad stratenými peniazmi a časom.

Nové metódy

Kedysi bola inšpiráciou najmä príroda, skúsenosti starších a často aj náhody. Dnes do procesu vývoja lieku vstupuje stále silnejšie informačná technológia – počítače. Mnohé nové lieky sa dnes prvotne modelujú na počítačových modeloch. Napríklad rakovina. Veda už vie, že rakovinotvorný proces sa spustí vtedy, keď je v tele prítomný nejaký receptor. Tento receptor vieme identifikovať, ale nevieme ho z tela odstrániť. Zostáva teda posledná možnosť – znížiť, blokovať, alebo spomaľovať procesy tvorby rakoviny. Situácia sa dá popísať asi tak, že potrebujeme nejakú konkrétnu kľúčovú dierku upchať tým správnym kľúčom, ktorý do nej presne pasuje. Vieme o tej dierke a máme k dispozícii aj kľúče ktoré do nej pasujú. Správny je však iba jeden a ten musíme nájsť. A toto dnes napríklad robí počítač. Takýmto spôsobom dnes vedia počítače nájsť správnu chemickú látku, ktorá by mohla byť účinná v boji proti konkrétnej skúmanej rakovine. Ale také jednoduché to nie je. Hovoríme tu iba o prvej fáze výskumu lieku, kde počítač povedzme určí,  že týchto 5 000 – 10 000 chemických látok, by MOHLO BYŤ tým správnym kľúčom.

Fázy vývoja a výskumu

Vývoj každého lieku má niekoľko fáz, ktoré na seba nadväzujú. Každá fáza musí naplno prebehnúť a akékoľvek problémy, alebo nástrahy musia byť odstránené. Ak nie – vývoj lieku sa buď predĺži a tým aj predraží, alebo v horšom prípade ukončí, ako neúspešný.

-    1. Fáza – Základný výskum
V tejto fáze vlastne výskumníci hľadajú potreby liečiť nejakú konkrétne stanovenú chorobu, alebo choroby. Je to fáza, kedy vlastne ešte nevieme ako a čím budeme danú chorobu, choroby liečiť.

-    2.Fáza – Biologický výskum
V tejto fáze dokážeme identifikovať spomínaný zámok a nájsť kľúče, ktorými by sa dal uzavrieť.

-    3. Fáza – Chemický výskum
Chemicky začínajú zisťovať, či sú tie kľúče, ktoré zistil v predchádzajúcej fáze počítač ako potenciálne vhodné, aj prakticky použiteľné. A ak áno, či nebudú mať na človeka oveľa viac toxickejšie účinky, ako samotná choroba, ktorú chceme liečiť. V tejto fáze sa získajú potenciálne liečivé látky, ako kandidáti na nový liek.

Až následne sa proces dostáva do štádia klinického výskumu, kde už dochádza ku reálnemu testovaniu potenciálneho nového lieku.

-    1. Predklinická fáza
Účinky novej látky sa testujú na bunkách, tkanivových kultúrach, alebo zvieratách. V tejto fáze sa väčšinou zúži počet kandidátov na nový liek na 2 – 3 molekuly

-    1.Fáza klinického výskumu
Liek sa testuje na zdravých dobrovoľníkoch – spravidla ide o 20 – 100 ľudí. V prípade že ide o vývoj onkologického lieku, spravidla ide o dobrovoľných onkologických pacientov. V tejto fáze zisťujú vedci farmakokinetické a farmakodynamické vlastnosti lieku, čiže ako liek pôsobí v rámci celého organizmu, ako sa rozkladá (metabolizuje), ako sa vylučuje, kedy  a v akých dávkach dosahuje najlepšie účinky

-    2.Fáza klinického výskumu
Liek sa skúša na pacientoch s presne stanovenou diagnózou, spravidla ide o 100 – 500 pacientov (dobrovoľníkov). Táto fáza zisťuje, či je liek bezpečný a najmä či účinkuje tak, ako indikovali predchádzajúce fázy výskumu.

-    3 fáza klinického výskumu
Je často rozhodujúca a aj veľmi finančne nákladná. Liek sa skúša na veľkej skupine pacientov (5 000 – 10 000) s cieľom získať relevantné štatistické výsledky o účinkoch a bezpečnosti lieku. Pokiaľ v tejto fáze liek zlyhá, celý predchádzajúci proces je prakticky umorený a buď sa výskum končí, alebo začína odznova.

Pokiaľ liek prejde aj treťou fázou klinického výskumu, nasledujú administratívne časti vývoja, čiže takzvaná Registračná fáza. Táto fáza je rovnako komplikovaná ako všetky predchádzajúce a nezriedka trvá aj 2 roky. Vykonávajú ju najmä príslušné regulačné úrady, čiže na teritóriu EÚ je to inštitúcia EMA a následne napríklad na teritóriu Slovenska je Štátny ústav kontroly liečiv (ŠUKL). Po tejto fáze nasleduje ešte fáza, kedy výrobca v danej krajine žiada o určenie ceny a úhrady z verejného zdravotného poistenia. U nás na Slovensku je to podľa zákona číslo 363/2011 Z.z.. Proces určenia ceny a náhrady z verejného zdravotného poistenia netrvá nikdy menej ako 6 mesiacov, spravidla oveľa viac. Tu už vstupujú do rozhodovania aj čisto ekonomické parametre, kde sa posudzuje efektivita liečby, ktorú nový liek prináša v porovnaní s aktuálnym stavom, alebo inými alternatívnymi možnosťami.

Až keď liek získa úhradu z verejného zdravotného poistenia, môžu ho lekári začať predpisovať pacientom.

AUTOR: Ing. Bc. Štefan Mesároš, PhD.- výkonný riaditeľ SAFS




 Obrazok Pošli do vybrali.sme.sk  |   Obrazok Zdieľať odkaz na Facebook

 


 


Diskusia


Vaše meno
Vaša reakcia
Secure code
Opíšte prosím text obrázku
Napíšte výsledok : 3+5 =


-- žiadne príspevky --